Regeneron doet een tweede poging om goedkeuring te krijgen voor een therapie tegen bloedkanker.

Odronextamab is een bispecifieke antilichaam dat zich richt op CD20 en CD3. Regeneron Pharmaceuticals probeert opnieuw goedkeuring te krijgen van de Amerikaanse FDA voor versnelde goedkeuring van odronextamab voor de behandeling van terugkerend/refractair folliculair lymfoom (r/r FL). De FDA zal de heringediende aanvraag beoordelen en een besluit nemen voor 30 juli 2025.

De eerste aanvraag werd in maart 2024 afgewezen vanwege zorgen over de voortgang van Regeneron’s Phase III OLYMPIA-1 trial. De FDA vond dat de voortgang van de studie onvoldoende was om een biologics licentieaanvraag (BLA) goed te keuren. Hoewel Regeneron al begonnen was met het inschrijven van patiënten voor het dosisbepalende deel van de trial, zei de FDA dat ook het bevestigende deel even ver moest zijn om in aanmerking te komen voor versnelde goedkeuring. De FDA vroeg ook om duidelijke tijdlijnen voordat er opnieuw een aanvraag kon worden ingediend.

In januari 2025 publiceerde de FDA richtlijnen die duidelijk maken wat ze verwachten van een bevestigende trial. Ze willen dat er een duidelijke tijdlijn is die “vlijtige en tijdige” voortgang laat zien, dat er actieve inschrijving is en dat de studie al patiënten aan het inschrijven is.

Regeneron zegt dat hun nieuwe aanvraag voldoet aan de door de FDA gestelde inschrijvingsdoelen voor OLYMPIA-1. Volgens GlobalData zullen er 478 patiënten deelnemen aan de trial. De BLA-aanvraag wordt ondersteund door gegevens van de Phase I ELM-1 en Phase II ELM-2 trials, die een algehele respons van 80% lieten zien bij patiënten met r/r FL, met 74% die een volledige respons bereikte. Ernstige bijwerkingen kwamen voor bij 67% van de patiënten, waaronder cytokine-afgiftesyndroom en longontsteking in minder dan 10% van de gevallen.

Als odronextamab wordt goedgekeurd, zou het een van de weinige CD20×CD3 bispecifieke antilichamen in de VS zijn, samen met bijvoorbeeld Epkinly (epcoritamab) van AbbVie en Genmab. Odronextamab is al goedgekeurd door de Europese Commissie onder de merknaam Ordspono voor r/r FL en diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) na twee of meer lijnen van systemische therapie. Volgens GlobalData wordt verwacht dat odronextamab in 2030 wereldwijd $560 miljoen aan verkopen zal genereren.

GlobalData is het moederbedrijf van Pharmaceutical Technology.